Havi 400 ezer lenne a gyógyszerem, inkább kísérletezzenek rajtam

Fotó: Getty Images / Alex Wong

-

Két hete Franciaországban halálos áldozata volt egy új gyógyszer tesztelésének. Magyarországon is több ezren vesznek részt ilyen vizsgálatban, amelyek olyan szigorúak, hogy gyakorlatilag minden tüsszentéssel a laborba kell rohanni, cserébe a nálunk elérhetőnél esetenként sokkal jobb ellátást kapnak. Az orvosoknak pedig 0-24-ben kell készenlétben állniuk, és az évekkel ezelőtti ügyekben is részletes válaszokat adni a kérdésekre.


Ez olyan, mintha valahol a világon történt volna egy autóbaleset, ezért soha többet nem ülnénk autóba.

Egy neve mellőzését kérő, gyógyszeriparban dolgozó interjúalanyunk mondta ezt arra a kérdésre, megrengeti-e az új gyógyszerek klinikai vizsgálatainak világát az a haláleset, ami két héttel ezelőtt történt Franciaországban.

A franciaországihoz hasonló eset ugyanis nagyon ritka. 2007 óta az Európai Unióban 12500 vizsgálatból egy sem ért ilyen tragikus véget, Magyarországon pedig még sosem történt a mostanihoz hasonló eset. Ráadásul – bár kockázat mindig van – az ilyen vizsgálatok során a beteg sokkal alaposabb orvosi ellátásban részesül, mintha egy állami kórházban a többi beteggel együtt kezelnék.


Kislábujjtól a hajszálig

István egy autoimmun betegségben szenved, amit gyógyítani nem lehet, de kezelésekkel enyhíthetőek a tünetek. Egy nap teljesen véletlenül, az interneten talált egy hirdetést, ami kísérleti kezelést kínált az ő betegségére. „Elmentem hozzájuk, a kislábujjam körmétől a legutolsó hajszálamig megvizsgáltak, és mivel a programra alkalmas voltam, több mint egy éve kapok egy biológiai terápiát, ami nagyon sokat segít.”


A férfi a kezelés előtt nem élhetett teljes életet, az állami kórházban pedig nem tudtak rajta segíteni. „Volt egy szer, aminek a mostanihoz hasonló hatása lett volna, de azért havonta több mint 400 ezer forintot kellett volna fizetni, az OEP pedig csak későbbi stádiumban lévő betegeknek nyújt rá támogatást.”



A férfi a mostani helyzettel kétségtelenül jobban jár: kéthetente jár kezelésekre egy magánrendelőbe. Kiemelt figyelmet kap, havonta teljes laborvizsgálatot végeznek rajta, és azt kérték tőle, hogy még egy megfázással is hozzájuk forduljon. Ez a megfigyelés a szigorú ellenőrzések és a beteg állapotának követése miatt szükséges, amit a gyógyszercég követel meg a rendelőtől.

Ugyanígy a gyógyszercégtől – amelyet hivatalosan szponzornak neveznek az ilyen vizsgálatokban – jött az a kérés is, hogy a vizsgálatokat végző rendelő ne csak zárt körben hirdesse a lehetőséget, még akkor sem, ha a saját adatbázisából is tudott volna elég alanyt hozni.

„Kikötötték hogy interneten is kell jelentkezőket keresni, ami eredményezett kínos helyzeteket, mert sok jelentkező valójában nem is ebben a betegségben szenvedett, őket pedig így nem tudtuk kezelni. Az internetes hirdetés egyáltalán nem gyakori” – mondta Dr. Cseuz Regina, a vizsgálatot végző magánrendelő vezetője.



Hogy milyen elvárások vannak egy ilyen kísérletnél, arra Cseuz a következő példát hozza: előfordult, hogy a szponzor éjjel csak azért hívta fel, hogy ellenőrizze, be van-e kapcsolva éjjel is a telefonja. A doktornő és rendelője 16 éve foglalkozik klinikai vizsgálatokkal, a gyógyszervizsgálatok négy fázisa közül (ezekről részletesen lejjebb írunk) az utolsó hármat végzik, megrendeléstől függően. Azt mondja, nagyon szigorú szabályozás vonatkozik minden egyes klinikai vizsgálatra, amit több szerv is folyamatosan ellenőriz.


A gyógyszercégnek érdeke, hogy a folyamat során ne történjen semmi baj, mert számukra ez olyan súlyos hitelvesztéssel járna, mintha egy repülőgép-társaság egyik gépe lezuhanna. „Mindent ellenőriznek a dokumentációtól kezdve a vizsgálatokon át az adatokig. Jövő héten az amerikai gyógyszerészeti hatóságtól, az FDA-től jönnek egy nyolc évvel ezelőtti vizsgálat miatt. Ilyenkor 24 órán keresztül elérhetőnek kell lennem, és válaszolni olyan kérdésekre, mint hogy miért pont úgy vizsgáltuk a betegeket, időben vettünk-e tőlük vizeletet”. A szponzorcégen és az FDA-n kívül pedig az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) ellenőrei is vizsgálódhatnak bármikor.



A fázisok

  • 1-es fázis: A gyógyszerjelöltet még csak vizsgálati készítménynek nevezik, nem gyógyszernek. Ezt megelőzően rengeteg állatkísérlet segítségével tesztelik a szert, és megpróbálják meghatározni, mekkora mennyiség szükséges a hatóanyagból. Ebben a fázisban leggyakrabban egészséges embereken tesztelnek, azt vizsgálják, hogyan viselkedik szervezetben. Abban az esetben vonnak be betegeket, ha a kezelni kívánt betegség olyan súlyos (főleg daganatos betegségek), hogy viszonylag súlyos mellékhatások elviselésére is hajlandó lehet a beteg, ám azoknak egészséges önkénteseket nem lenne etikus kitenni. Ebben a fázisban történt a franciaországi haláleset is.
  • 2-es fázis: Szeretnék igazolni, hogy a készítmény valóban használ, ezért olyan betegeknek adják, akik az adott betegségben szenvednek. Figyelik a mellékhatásokat, meghatározzák az optimális napi dózist.
  • 3-as fázis: A korábbiaknál nagyobb számú betegen tesztelik, ez az utolsó fázis, mielőtt a készítményt forgalomba helyezik. A cél, hogy a fázis végén törzskönyvezzék a gyógyszert.
  • 4-es fázis: Van forgalomba hozatali engedélye, de még vizsgálják a kockázat/haszon arányát, pontosítják az adagolást és ritka mellékhatásokat keresnek
Az 1-es fázis biztonsági előírásai nagyon szigorúak, a tesztalanyok egy teljesen elzárt, folyamatosan megfigyelt részben tartózkodnak, és még azt is rögzítik, mit esznek, isznak, vagy azt, hogy mikor alszanak. Magyarországon mindössze 17 helyszínen végezhetnek ilyen vizsgálatot, ezek közül jelenleg 13-nak van élő engedélye erre, négynek lejárt. Az OGYÉI adatai szerint 2011 és 2015 között Magyarországon 1703 vizsgálatból 74 volt 1-es fázisú, ennél sokkal gyakoribb a 2-es (477) és a 3-as fázisú (976) teszt.

clinical research, klinikai vizsgálat, illusztráció, gyógyszer,


Olcsó Magyarország

Egy orvos számára rengeteg adminisztrációval járnak a klinikai vizsgálatok, de a szakmai előrelépés és a fizetés miatt itthon ezt nagyon sok orvos vállalja. Egyik forrásunk szerint azért is vonzó Magyarország a gyógyszercégek számára, mert a magyar orvosok a német kollégák fizetésének töredékéért elvállalják a feladatokat.

Egy lapunknak nyilatkozó, állami kórházban dolgozó, neve elhallgatását kérő orvos jelenleg egy 4-es fázisú vizsgálatban vesz részt, amivel havonta 20 ezer forintot keres, de ez is megéri neki, mert a vizsgálatokat és az adminisztrációt csak 3-6 havonta kell elvégezni. 60 ezer forint volt a legtöbb pénz, amit egy klinikai vizsgálatért kapott egy hónapban, de ismer olyan orvosokat, akik – nagyon sok plusz munkával – 3-4 kísérletben dolgoznak egyszerre.

A szponzor ennél természetesen több pénzt áldoz a vizsgálatra, de a kórházaknak és a vizsgálatért felelős főorvosnak is jár az összegből. Náluk például a kórház az összeg 21 százalékát kapja, az orvosok pedig a maradék 79 százalékot. A pénz negyede a vizsgálatért felelős főorvosé, adminisztrációs költségekre további 25 százalékot költenek, az összeg felén pedig annyi orvos osztozkodik, ahányan részt vesznek a kísérletben.


Gyógyszervizsgálatok száma Európában

Beleértve az alanyokat kereső, a jelenleg is folyó és a befejezett vizsgálatokat is. Forrás: Az USA egészségügyi minisztériuma


európai fizetés jár a páciensnek

Péterfai Éva 1-es fázisú vizsgálóhelyet vezet Magyarországon egy gyógyszervizsgáló központban. Szerinte a franciaországi esettel nem érdemes példálózni, ilyen alapon minden gyógyszer bevétele veszélyes lehet, hiszen minden készítménynek lehetnek mellékhatásai. Mint mondja, a vizsgálatban részt vevő önkéntesek minden teszt előtt részletes tájékoztatót kapnak a lehetséges kockázatokról, de náluk még nem volt példa arra, hogy vizsgálatot állítottak le riasztó tünetek miatt.


Az 1-es fázisra jelentkező önkéntesek itthon is kapnak pénzt a vizsgálatért, de mivel a díj vizsgálatonként változik, a főorvosnő pontos összeget nem közölt, annyit jegyzett meg, hogy „az összeget nagyon sok tényező befolyásolja, de a díjazásban nincs jelentős különbség az Európai Unió többi országához képest.” A tragikusan végződött franciaországi vizsgálat során 1900 eurót, azaz mintegy 600 ezer forintot kaptak az önkéntesek fejenként.

Egy szakmában dolgozó, de neve elhallgatását kérő forrásunk szerint a gyógyszercég legszigorúbban és leggyakrabban mindig önmagát ellenőrzi azért, hogy megőrizze a márka jó hírét. A franciaországi eset bizonyítja, hogy hiába a rengeteg szabály, a folyamatos ellenőrzések és a több ezer oldalas folyamatos dokumentáció, hiba mégis bármikor csúszhat a rendszerbe. Azok, akik ebben a szakmában dolgoznak, már teljesen természetesnek veszik, és a folyamat részének tekintik a kockázatot.

Szerinte hibátlanul nem is lehet végigvinni a vizsgálatokat: „Annyira sok szabálynak kell megfelelni, hogy kisebb hibákat mindig lehet találni. Szerintem most a franciaországi esetnél is ugyanez fog történni, és ha találnak valamit, azt nagyon fel fogják fújni.”


mi történt a franciáknál?

Franciaországban az egyik tesztalany belehalt a gyógyszertesztbe, míg öt másik páciens intenzív osztályra került. Kettejüket már hazaengedték, a többiek állapotáról sem a kórház, sem a kísérletet megrendelő Bial gyógyszercég nem kommunikál annál többet, hogy állapotuk folyamatosan javul.


A vizsgálatot 28 és 49 év közötti egészséges férfiaknak szervezték, akik az előzetes terv szerint két hétig szedtek volna egy új fájdalomcsillapítót. 108 alany kezdte el a tesztet, akik rosszabbul lettek, mindannyian emelt szintű dózist kaptak a kísérleti gyógyszerből.

A haláleset az úgynevezett első, vagy más néven 1-es fázisban történt. Ebben a szakaszban bevett eljárás, hogy különböző mennyiségekkel próbálkoznak, mert a vizsgálat célja annak felmérése, hogy a készítmény hogyan viselkedik az emberi szervezetben.


Vegyifegyver


Miért szükséges a gyógyszerfejlesztés?

Mert nélküle nem készülnének új gyógyszerek. A teszteket a legnagyobb gyógyszergyárak kezdeményezik azért, hogy új, hatásosabb anyagot állítsanak elő, amivel versenyelőnyre tehetnek szert. Egy teljesen gyógyszer fejlesztéshez jellemzően 10-15 év, rengeteg kudarc, a négy fázis sikeres végigvitele és több száz millió dollár elköltése szükséges. A nemzetközi statisztikák szerint a gyógyszertesztek nagy része különböző okok miatt sikertelen lesz: a készítmények túl erős mellékhatással bírnak, vagy egyáltalán nem hatásosak, de a vizsgálatok közben kiderülhet az is, hogy a piacon más gyógyszerekkel nem tudnának versenyezni. Az itthon a gyógyszerek engedélyezésében részt vevő Egészségügyi Tudományos Tanács szerint a fejlesztésbe vett készítményeknek végül csak 5-10 százalékából lesz gyógyszer.