Génterápia állította meg a vaksággal fenyegető látásromlást

-

A kutatók szerint a klinikai kísérletben kipróbált eljárás eredménye tartós, így alkalmas arra, hogy széles körben betegeket kezeljenek vele.


Az oxfordi egyetem kutatói egy öröklődő, a szem ideghártyájának, a retinának fokozatos sorvadásával járó betegséget kezeltek, amelyet genetikai rendellenesség okoz. A vaksághoz vezető betegség csak férfiakban fordul elő, és eddig nem volt ellene gyógymód.

A New England Journal of Medicine című szaklapban megjelent tanulmány szerzői 14 brit, valamint 18 amerikai és kanadai betegen próbálták ki a génterápiát, amelynek során az érintett gén működő másolatát juttatták a szembe. A kezelés nemcsak megállította a betegség előrehaladását, hanem korábban elhalt sejtek is működőképessé váltak, ami néhány esetben jelentősen javította a beteg látását.

A kísérletben részt vevők életkora 24-től 68 évesig változott, az eredmény pedig tartósnak bizonyult, mivel az első kezelést négy és fél évvel ezelőtt végezték, és azóta nem tapasztaltak látásromlást.

A terápiát ezért várhatóan szélesebb körben is elkezdik alkalmazni, és a kutatók azt remélik, hogy hamarosan kipróbálhatják például a szemfenéki meszesedés okozta látásromlással, a makuladegenerációval sújtott betegeken is. Jelenleg a 65 éven felülieknél ez a vakság fő oka a fejlett társadalmakban.