Áttörés: új módszerrel gyógyítottak meg egy leukémiás kislányt

-

Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját úttörő génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével - közölték a londoni Great Ormond Street kórház orvosai. Emberen még nem próbálták ki előtte a módszert, egy orvos szerint korai gyógyulásról beszélni, de csodás a helyzet.


Layla három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ekkora csecsemőknél: a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult - írja a BBC alapán az MTI. Egy nappal az első születésnapja előtt már csak annyit tanácsoltak az orvosok: próbálják meg csillapítani a kislány fájdalmait. A kislány édesapja, Ashleigh Richards nem adta föl, vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát.

Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban levő, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak. A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiák gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, ám a friss eljárás a már meglévőket szerkesztette.

Mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megalkossák. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg, ám ugyanakkor a betegnek adott erős gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek. A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Második csontvelő-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.

Néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom.

Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.


Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezelőtt álltunk, gyógyulásról azonban korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk.

Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, ám ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták.

Az ugyanabban a kórházban dolgozó Waseem Quasin hangsúlyozta: „Ez az első alkalom, hogy az új technológiával szerkesztettük emberi sejtek génjeit és azokat visszaültettük a páciensbe. Óriási lépést jelent ez számunkra”.